Mae wedi'i hen sefydlu bod IGF-1 yn cael effeithiau pwysig ar dwf niwronau, gwahaniaethu a goroesiad. Mae'r protein yn ffactor mawr mewn ffurfio synaptig ac felly mae'n chwarae rhan hanfodol mewn dysgu, cof, a mwy. Mae IGF-1 yn arbennig o bwysig ar gyfer datblygu a chynnal synapsau aeddfed. Mae ymchwil yn dangos bod IGF-1 yn gwbl angenrheidiol ar gyfer cyflawni lefelau priodol o synapsin pres-synaptig-1, sef protein sy'n rheoli rhyddhau niwrodrosglwyddyddion. Mae'r peptid hefyd yn bwysig ar gyfer y protein ôl-synaptig PSD-95, sy'n cynnal strwythur synaptig. Heb IGF-1, amharir ar ddatblygiad synaptig ac mae diffygion mewn sgiliau echddygol, ymddygiad, gweithrediad gwybyddol ac iaith i gyd yn datblygu.
Mae IGF-1 a'i analogau wedi'u profi mewn syndrom Rett ac mewn syndrom dileu cromosom 22. Yn y ddau achos, mae'r peptidau yn rhoi buddion cadarnhaol. Trwy amddiffyn nifer y synapsau cynhyrfus yn yr ymennydd a thrwy gadw dwysedd niwronau. Dangoswyd hefyd bod IGF-1 yn lleihau effeithiau gwenwynig gor-symbyliad NDMA, a thrwy hynny yn amddiffyn niwronau rhag cynhyrfu, a all arwain at farwolaeth niwronau. Roedd y buddion mor fawr mewn astudiaethau anifeiliaid nes bod IGF-1 a'i analogau yn cael eu cyflwyno fel triniaethau arbrofol mewn bodau dynol sy'n dioddef o'r amodau dinistriol hyn.
Mae treialon clinigol o IGF-1 mewn sglerosis ymledol (MS), ALS, clefyd Parkinson (PD), a chlefyd Alzheimer (AD) wedi esgor ar ganlyniadau cymysg. Yn ALS, er enghraifft, mae triniaeth IGF-1 wedi arwain at leihad sylweddol mewn dilyniant afiechyd, cryfder cyhyrau cynyddol, gweithrediad anadlol gwell, a gwell ansawdd bywyd. Mewn MS, ni chafodd y peptid bron unrhyw effaith. Nid yw treialon dynol o IGF-1 mewn PD wedi'u perfformio eto, ond mae astudiaethau mewn modelau llygod mawr o PD yn dangos ei fod yn amddiffyn niwronau dopaminergig ac yn gwella ymddygiad. Mae angen astudiaeth bellach i ddeall achosion y cyflyrau hyn a sut mae IGF-1 DES yn chwarae rhan yn eu triniaeth. Nid yw'r ffaith nad yw'r peptid yn cael unrhyw effaith ar MS yn syndod gan fod y cyflwr yn cael ei achosi llai gan farwolaeth niwronau na chan ddifrod i'r celloedd o amgylch niwronau. Gall analogau IGF-1 DES ac IGF-1 eraill helpu gwyddonwyr i archwilio pathoffisioleg sylfaenol y cyflyrau hyn er mwyn gwella eu hachosion a thrwy hynny ddatblygu triniaethau posibl.
